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Homocarbonyltopsentin
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Homocarbonyltopsentin(PK4C9)是一种靶向TSL2 RNA结构的小分子化合物。它通过特异性结合TSL2的五碱基环构象,并促使其向三叶草(cloverleaf)构象转变,从而增强SMN2基因外显子7的剪接效率。

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已发表文献

[1] Garcia-Lopez A, Tessaro F, Jonker HRA, et al. Targeting RNA structure in SMN2 reverses spinal muscular atrophy molecular phenotypes. Nat Commun. 2018;9(1):2032. doi:10.1038/s41467-018-04110-1

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